Một nghiên cứu được công bố ngày 10 tháng 01 trên tạp chí Stem Cell Reports. Phương pháp cấy ghép dựa trên tế bào gốc giúp phục hồi thị lực ở chuột mù. Nó đã tiến gần hơn đến việc thử nghiệm ở bệnh nhân thoái hóa võng mạc giai đoạn cuối. Các nhà nghiên cứu đã chỉ ra mô võng mạc có nguồn gốc từ tế bào gốc đa năng cảm ứng của chuột (iPSCs) đã thiết lập kết nối các tế bào lân cận. Và nó phản ứng trước các kích thích ánh sáng sau khi cấy ghép vào võng mạc vật chủ. Bài Thái hóa võng mạc: Liệu pháp tế bào gốc và tình trạng mù lòa giới thiệu thử nghiệm điều trị mới này.
Thái hóa võng mạc: Liệu pháp tế bào gốc và tình trạng mù lòa
1. Khái quát
Ý kiến
Tác giả nghiên cứu cao cấp Masayo Takahashi thuộc Trung tâm Sinh học Phát triển RIKEN cho biết
Nghiên cứu của chúng tôi cung cấp bằng chứng về khái niệm cấy ghép các mô võng mạc có nguồn gốc từ tế bào gốc để điều trị bệnh nhân bị viêm võng mạc sắc tố tiến triển hoặc thoái hóa điểm vàng do tuổi tác. Chúng tôi đang có kế hoạch tiến hành các thử nghiệm lâm sàng sau một số nghiên cứu bổ sung. Và chúng tôi hy vọng được thấy những tác dụng này ở bệnh nhân.
Đặc biệt
Thái hóa võng mạc giai đoạn cuối là nguyên nhân hàng đầu gây mất thị lực, không hồi phục và dẫn đến mù lòa ở những người lớn tuổi. Thông thường, những bệnh nhân mắc các bệnh như
- viêm võng mạc sắc tố
- và thoái hóa điểm vàng
- do tuổi tác
- do tổn thương lớp hạt nhân bên ngoài các tế bào cảm thụ ánh sáng nhạy cảm trong mắt.
Hiện nay, không có cách chữa trị thái hóa võng mạc giai đoạn cuối. Và các liệu pháp hiện hiện hành bị hạn chế về khả năng ngăn chặn sự tiến triển của việc mất thị lực.
Ý tưởng
Một chiến lược để phục hồi thị lực ở những bệnh nhân mù do thái hóa võng mạc ngoài là thay thế tế bào. Để đạt được mục tiêu đó, Takahashi và nhóm của cô gần đây đã
- chỉ ra các mô võng mạc có nguồn gốc từ tế bào gốc
- có thể phát triển để hình thành các lớp nhân bên ngoài có cấu trúc
- bao gồm các thụ thể quang trưởng thành
- khi được cấy ghép vào động vật bị thái hóa võng mạc giai đoạn cuối.
Nhưng cho đến nay, chúng ta vẫn chưa rõ liệu việc cấy ghép những tế bào này có thể khôi phục chức năng thị giác hay không.
2. Nghiên cứu cách ngăn ngừa tình trạng thái hóa võng mạc
Trong nghiên cứu mới, Takahashi và tác giả đầu tiên Michiko Mandai của Trung tâm Sinh học Phát triển RIKEN đã đặt ra vấn đề để giải quyết câu hỏi đó.
Để làm như vậy, đầu tiên họ đã
- lập trình lại cơ chế di truyền các tế bào da,
- lấy từ chuột trưởng thành,
- sang trạng thái giống tế bào gốc phôi thai,
- sau đó chuyển đổi các iPSC này thành mô võng mạc.
Khi được cấy ghép vào những con chuột bị thái hóa võng mạc giai đoạn cuối,
- mô võng mạc có nguồn gốc từ iPSC
- đã phát triển để hình thành các thụ thể ánh sáng
- giúp thiết lập sự tiếp xúc trực tiếp với các tế bào lân cận trong võng mạc.
Mandai nói
Chúng tôi đã cho thấy việc thiết lập các khớp thần kinh ghép vật chủ theo cách trực tiếp và xác nhận. Chúng tôi chưa thể chứng minh
- các tế bào võng mạc có nguồn tế bào gốc
- được cấy ghép phản ứng với ánh sáng
- theo cách tiếp cận đơn giản
- như được trình bày trong nghiên cứu này.
Và chúng tôi đã thu thập dữ liệu để hỗ trợ tín hiệu được truyền đến các tế bào chủ gửi tín hiệu đến não.
Vấn đề
Hơn nữa, hầu hết tất cả các võng mạc được cấy ghép đều cho thấy một số phản ứng với kích thích ánh sáng. Chìa khóa thành công là sử dụng mô võng mạc đã biệt hóa thay vì tế bào võng mạc, mà hầu hết các nhà nghiên cứu trong lĩnh vực này đều sử dụng. Takahashi giải thích
Các tế bào cảm thụ quang trong cấu trúc 3D có thể
- phát triển để hình thành hình thái trưởng thành hơn,
- có tổ chức hơn,
- và do đó có thể phản ứng tốt hơn với ánh sáng.
Từ dữ liệu của chúng tôi, võng mạc sau cấy ghép có thể phản ứng với ánh sáng sau một tháng cấy ghép ở chuột. Nhưng vì võng mạc của con người mất nhiều thời gian hơn để trưởng thành, nên có thể mất 5 đến 6 tháng để võng mạc cấy ghép bắt đầu phản ứng với ánh sáng.
Ghi nhận
Đáng chú ý, chiến lược điều trị này đã phục hồi thị lực ở gần một nửa số chuột bị thái hóa võng mạc giai đoạn cuối. Khi những con chuột này
- được đặt trong một chiếc hộp gồm hai khoang độc lập
- phát ra các cú sốc điện trên sàn nhà,
- chúng có thể sử dụng tín hiệu cảnh báo bằng ánh sáng
- để tránh cú sốc bằng cách di chuyển sang buồng khác.
Mandai nói
Chúng tôi cho thấy chức năng thị giác có thể được phục hồi ở một mức độ nào đó bằng cách cấy ghép võng mạc có nguồn gốc từ iPSC. Điều này có nghĩa những người bị mất nhận thức ánh sáng có thể lại nhìn thấy một điểm hoặc một trường ánh sáng rộng hơn.
Để làm cho phát hiện có thể áp dụng cho bệnh nhân, các nhà nghiên cứu
- hiện đang kiểm tra khả năng của mô võng mạc có nguồn gốc từ iPSC của con người
- để phục hồi chức năng thị giác ở động vật bị thái hóa võng mạc giai đoạn cuối.
Hứa hẹn
Nếu những thí nghiệm này thành công, sau đó họ kiểm tra độ an toàn của quy trình này một phần bằng cách đánh giá cách võng mạc vật chủ phản ứng với mảnh ghép. Đồng thời, họ tiếp tục tìm cách tăng khả năng tích hợp của tế bào cảm quang ghép với mô võng mạc của vật chủ, với mục tiêu cuối cùng là tiến tới thử nghiệm lâm sàng trên người.
Takahashi cảnh báo
Đây vẫn là một liệu pháp đang trong giai đoạn phát triển. Và người ta không thể mong đợi phục hồi thị lực thực tế vào lúc này. Chúng tôi bắt đầu từ giai đoạn nhìn thấy một tia ánh sáng hoặc một hình lớn. Nhưng hy vọng nó có thể khôi phục tầm nhìn đáng kể hơn trong tương lai.
Xem thêm bài viết:
- Phục hồi chức năng võng mạc, thị giác sau điều trị liệu pháp gen
- Dấu hiệu bệnh tăng nhãn áp: Xác định tổn thương nhờ giải pháp sinh học
- Phục hồi thị lực: Tái tạo tế bào thần kinh võng mạc
Nguồn: Cell Press