Béo phì và tiểu đường: Liệu pháp gen trên chuột cho thấy hiệu quả

Giải pháp

Để khắc phục tác dụng phụ của các loại thuốc chống béo phì hiện nay,

• Jee Young Chung và các đồng nghiệp đã phát triển một liệu pháp khiến các gen cụ thể chống lại gen chuyển hóa axit béo, Fabp4.
• Các nhà nghiên cứu đã sử dụng hệ thống can thiệp CRISPR.
• Trong đó protein Cas9 đã chết được xúc tác và RNA đơn nhắm đến các tế bào mỡ trắng có một peptide dung hợp cụ thể cho mô.
• Phức hợp được nội hóa với ít độc tính đối với tế bào và khi nội hóa.
• Phức hợp phân tử làm giảm sự biểu hiện của Fabp4 và giảm lưu trữ lipid trong tế bào mỡ.

2. Thực nghiệm nghiên cứu béo phì và tiểu đường trên chuột

Ghi nhận

Phương pháp phân phối này hoạt động tốt trong tế bào. Chung và các đồng nghiệp đã thử nghiệm liệu pháp của họ trên những con chuột béo phì. Chuột được cho tuân thủ một chế độ ăn nhiều chất béo. Và điều này dẫn đến việc chúng bị béo phì và kháng insulin. Fabp4ức chế giúp giảm 20% trọng lượng cơ thể và cải thiện tình trạng kháng insulin và chứng viêm chỉ sau sáu tuần điều trị. Các cải thiện toàn thân bổ sung đã được quan sát, bao gồm giảm lắng đọng lipid béo ở gan và giảm triglycerid trong hệ tuần hoàn.

Hứa hẹn

Phương pháp điều trị béo phì và tiểu đường tiêu chuẩn hiện tại được FDA chấp thuận cho thấy chỉ giảm 5% trọng lượng cơ thể sau một năm điều trị ở người. Tuy nhiên, trong khi liệu pháp này cho thấy những kết quả đầy hứa hẹn ở chuột,

• vẫn cần phải có những nghiên cứu sâu hơn
• trước khi nó có thể được sử dụng trong điều trị lâm sàng chống lại bệnh tật ở người.

Đặc biệt

Quan trọng hơn, công trình nghiên cứu béo phì và tiểu đường này

• nêu bật những tiến bộ trong công nghệ chỉnh sửa gen chính xác,
• có thể được chuyển đổi và thử nghiệm trong khuôn khổ của các loại liệu pháp khác.

Xem thêm bài viết

• Căng thẳng và chứng co giật ở những bệnh nhân bị động kinh
• Bệnh MS: Mô hình giúp giải thích tại sao lại bị co giật?
• Động kinh: Các sự kiện nguy hiểm xảy ra bên trong bộ não

Nguồn: Cold Spring Harbor Laboratory Press