Bệnh ALS và liệu pháp tế bào gốc NIỀM HY VỌNG MỚI

Phương pháp điều trị bệnh ALS và giá trị sử dụng.

Liệu pháp tế bào gốc có thể có khả năng làm chậm sự tiến triển của bệnh ALS. Điều này được thực hiện thông qua khả năng biệt hóa của tế bào gốc. Nó có thể biến thành các loại tế bào hỗ trợ độc đáo như tế bào hình sao và tế bào vi mô (tế bào trong hệ thần kinh trung ương). Các tế bào hỗ trợ này có thể có khả năng làm chậm sự thoái hóa của các tế bào thần kinh vận động trong Hệ thần kinh Trung ương (CNS). Bài Bệnh ALS và liệu pháp tế bào gốc NIỀM HY VỌNG MỚI cho biết tính ứng dụng cách điều trị này.

Bệnh ALS và liệu pháp tế bào gốc NIỀM HY VỌNG MỚI

1. Giới thiệu về ALS

Bệnh xơ cứng teo cơ bên, hoặc ALS, là một bệnh tương đối khó nghiên cứu và khó điều trị. Nó ảnh hưởng đến khoảng một đến hai người trên tổng số100.000 người ở Hoa Kỳ hàng năm.

Gần 95% các trường hợp bệnh ALS xuất hiện do các yếu tố không rõ gây ra. Tỉ lệ chỉ khoảng 5% là do di truyền từ cha mẹ. Tuy nó thường xảy ra ở độ tuổi 50 – 60, nhưng ai cũng có nguy cơ mắc phải.

2. Có cách chữa bệnh ALS không?

Thật không may, bệnh xơ cứng teo cơ bên (ALS) không có cách chữa trị đặc hiệu. Và tiên lượng dự đoán hiện tại trong khoảng 2 – 4 năm kể từ khi nó khởi phát. Những tiến bộ gần đây trong công nghệ tế bào gốc đã cấp

công cụ mới cho các nhà nghiên cứu để chống lại bệnh ALS,
và các phương pháp điều trị mới cho chính bệnh nhân.

Liệu pháp tế bào gốc có thể trì hoãn sự tiến triển của tình trạng bệnh. Tuy nhiên, các nghiên cứu dài hạn hơn nên được tiến hành để xác định hiệu quả điều trị.

3. Bệnh ALS là gì?

Bệnh xơ cứng teo cơ bên (ALS) xảy ra khi các tế bào thần kinh điều khiển các cơ chết đi.

Nó ảnh hưởng đến cả tế bào thần kinh vận động trên và dưới. Điều này có nghĩa bệnh nhân mắc bệnh bắt đầu bị co cứng không tự chủ cũng như suy yếu cơ theo thời gian. Sự co cứng không tự nguyện này diễn tiến ngày càng trầm trọng hơn.

4. Các triệu chứng của ALS

Khó nói
Khó di chuyển
Khó thở
Chuột rút
Cứng cơ bắp
Nói lắp

3. Thuốc có thể giúp bệnh nhân ALS không?

Hiện nay các loại đặc trị có thể làm tăng nhẹ tuổi thọ và cải thiện chất lượng cuộc sống. Nhưng vẫn chưa có cách chữa bệnh ALS nào được chấp nhận. Trong những năm gần đây, các nhà nghiên cứu nỗ lực để thúc đẩy nhận thức về ALS và nghiên cứu phương pháp chữa trị. Việc gia tăng nhận thức được ghi nhận vào năm 2014. Sự ra đời của trung tâm ALS Ice Bucket Challenge đã minh chứng cho điều này.

4. Bệnh ALS và liệu pháp tế bào gốc

Chuyên gia đánh giá

Đây có thể là một lựa chọn điều trị khả thi. Tế bào gốc có thể là một giải pháp hữu dụng để duy trì và nuôi dưỡng các tế bào thần kinh vận động bị bệnh. (1)

Theo Goutman và cộng sự

“Tiền đề của việc dùng liệu pháp tế bào gốc chữa bệnh ALS nhằm mục đích cải thiện môi trường bệnh. Các tế bào gốc không thể thay thế trực tiếp các tế bào thần kinh vận động bị bệnh. Nhưng các tế bào gốc được cấy ghép tiết ra các chất dưỡng thần kinh và biệt hóa thành các tế bào hỗ trợ, chẳng hạn như tế bào hình sao và tế bào vi mô. Quá trình này tạo ra một mô bảo vệ thần kinh có thể làm chậm sự thoái hóa của tế bào thần kinh vận động. (1)

Giải trình

Các nhà nghiên cứu đã chuyển sang sử dụng tế bào gốc trong cuộc chiến chống lại bệnh ALS vì hai lý do chính.

Các bác sĩ cần một nguồn cung cấp dồi dào các tế bào mẫu ALS để thử nghiệm các phương pháp điều trị. May mắn thay, một loại tế bào gốc được gọi là Tế bào gốc đa năng cảm ứng (IPSC) có thể bắt chước gần giống các tế bào thần kinh bị ảnh hưởng bởi ALS. Các nhà nghiên cứu chỉ cần các mẫu da nhỏ của bệnh nhân ALS để tạo ra một lượng IPSC không giới hạn trong phòng thí nghiệm. Nó cho phép thử nghiệm liên tục trên các tế bào giống hệt nhau về mặt di truyền của bệnh nhân. Khả năng này mang lại lợi ích to lớn cho các bác sĩ trên khắp thế giới đang tìm kiếm các hình thức điều trị khác nhau. Tất cả đều không gây hại thêm cho bệnh nhân ALS.
Tế bào gốc đang được sử dụng trong các thử nghiệm để điều trị trực tiếp bệnh ALS. Tế bào gốc có thể tìm ra những tổn thương trong cơ thể và thay thế bất kỳ loại tế bào nào. Vì lý do này, việc cấy ghép tế bào gốc hiện được sử dụng để

bảo vệ tế bào thần kinh khỏe mạnh của bệnh nhân,
cấp khả năng phát triển các tế bào mới để thay thế những tế bào đã chết.

5. Các thử nghiệm tế bào gốc trong chữa bệnh ALS đã được công bố

Nghiên cứu này được thực hiện bởi Panayiota Petrou et al. vào năm 2016. Liệu pháp tế bào gốc này vừa an toàn vừa được bệnh nhân ALS dung nạp tốt.

“Trong số 26 bệnh nhân, 87% bệnh nhân đáp ứng tốt Thang đánh giá chức năng ALS. Khả năng sống của tế bào được sửa đổi đạt mức tốt. Và có ít nhất 25% bệnh nhân cải thiện tình trạng trong sáu tháng sau điều trị theo mức độ tiến triển.” (2)

Các nhà nghiên cứu hy vọng các phương pháp điều trị như thế này cuối cùng có thể

làm chậm và ngăn chặn sự tiến triển của bệnh ALS,
cải thiện đáng kể hiệu quả so với các loại thuốc hiện tại trên thị trường.

Xem thêm bài viết

Tài liệu tham khảo

(1) Stephen A. Goutman, Masha G. Savelieff, Stacey A. Sakowski & Eva L. Feldman (2019) Stem cell treatments for amyotrophic lateral sclerosis: a critical overview of early phase trials, Expert Opinion on Investigational Drugs, 28:6, 525-543, DOI: 10.1080/13543784.2019.1627324

(2) Petrou P, Gothelf Y, Argov Z, et al. Safety and Clinical Effects of Mesenchymal Stem Cells Secreting Neurotrophic Factor Transplantation in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results of Phase 1/2 and 2a Clinical Trials. JAMA Neurol. 2016;73(3):337–344. doi:https://doi.org/10.1001/jamaneurol.2015.4321

Nguồn: Tổng hợp