Mù lòa và liệu pháp tế bào gốc: Phỏng vấn giáo sư Graziella Pellegrini

Quá trình tiếp cận phương pháp tế bào gốc chữa mù lòa.

Mù lòa là tình trạng nặng nhất của các bệnh về mắt. Hiện nay vẫn chưa có liệu pháp điều trị tối ưu nhất. Nguồn giác mạc hiến tặng không phải lúc nào cũng có và tương thích. Bài Mù lòa và liệu pháp tế bào gốc: Phỏng vấn giáo sư Graziella Pellegrini tìm hiểu cách chuyên gia đề xuất và nghiên cứu.

Mù lòa và liệu pháp tế bào gốc: Phỏng vấn giáo sư Graziella Pellegrini

1. Giới thiệu

Giáo sư Graziella Pellegrini là một trong những nhà khoa học hàng đầu trong lĩnh vực sửa chữa giác mạc Holoclar. Bà làm việc trên khắp nước Ý trong 27 năm qua. Hiện thời bà đang làm việc tại Trung tâm Y học tái tạo “Stefano Ferrari” của Đại học Modena và Reggio Emilia. Bà bước chân vào lãnh vực này với công việc biệt hóa tế bào và kỹ thuật mô. Sau đó bà chuyển nó đến Phòng thí nghiệm của Trung tâm Nghiên cứu Tế bào gốc Biểu mô ở Venice vào năm 2002.

Kể từ đó, bà tập trung nghiên cứu các tế bào biểu mô. Cụ thể, bà chỉ quan tâm đến bề mặt và cấu trúc đôi mắt. Bà làm việc cùng Michele De Luca và những người khác. Họ nổi tiếng nhờ sản phẩm thuốc trị liệu tiên tiến được phê duyệt đầu tiên ở Châu Âu (ATMP). Hệ thống này hiện đang liên kết vào các dịch vụ y tế, để sẵn sàng cung cấp cho bệnh nhân mù lòa trên khắp châu Âu trong tương lai.

2. Các câu hỏi trong buổi tìm hiểu mù lòa và liệu pháp tế bào gốc

Sự chấp thuận của Holoclar có ý nghĩa gì đối với y học tái tạo ở Châu Âu?

Nó rất ý nghĩa đối với nỗ lực nhiều năm qua của chúng tôi. Nó đặc biệt quan trọng vì phương pháp điều trị này sẵn sàng áp dụng cho các bệnh nhân mù lòa trên khắp Châu Âu. Việc phê duyệt đặc biệt quan trọng đối với một liệu pháp. Nó cho phép các biểu mô giác mạc, trong môi trường nuôi cấy, được lưu hành khắp châu Âu.

Trước đây, bất kỳ ai yêu cầu phương pháp điều trị này sẽ phải đến Ý. Tất nhiên, điều này rất khó đối với những người bị suy giảm khả năng thị giác. Vì họ thường không thể đi du lịch một mình. Nó cũng ngăn cản nhiều người không đủ khả năng đi lại. Do đó, việc này cho phép nhiều người tiếp cận hơn trên khắp Châu Âu. Cuối cùng, nó cho thấy tính khả thi công nghệ tế bào gốc. Tôi mong nó trở thành một công cụ quan trọng trong liệu pháp điều trị mù lòa trong tương lai. Và nó có thể được sử dụng một cách an toàn nếu được quản lý đúng cách. Điều quan trọng này công chúng phải nắm được.

Bà, Giáo sư De Luca và những người khác tham gia vào dự án này như thế nào? và Mọi người làm việc cùng nhau được bao lâu?

Quá trình làm việc

Giáo sư De Luca và tôi ban đầu làm việc cùng nhau tại viện ung thư quốc gia ở Genova trước khi hợp tác nghiên cứu tế bào biểu mô giác mạc. Chúng tôi bắt đầu nghiên cứu này

như một ‘bằng chứng về nguyên tắc’
và tạo ra một mẫu thử nghiệm chữa mù lòa,
quan sát hai bệnh nhân mù lòa ban đầu trong 2 năm.

Sau đó, chúng tôi thấy đây là thứ chúng tôi có thể phát triển ở quy mô lớn hơn. Nhưng vật liệu chúng tôi dùng dễ hỏng hóc. Chúng tôi hợp tác cùng một bác sĩ nhãn khoa giỏi. Ông rất quan trọng trong quá trình phát triển lâm sàng của công nghệ này. Paolo Rama đã tiếp tục làm việc cùng chúng tôi kể từ đó.

Phát triển nghiên cứu cách chữa mù lòa bằng tế bào gốc

Giai đoạn 1

Michele và tôi đã làm việc riêng trong các dự án của chúng tôi nhiều năm. Nhưng sự nghiệp của chúng tôi dường như có mối liên hệ kể từ những năm 90. Đồng thời nghiên cứu này hướng tới chuẩn Holoclar. Năm 2007, các quy tắc mới của Châu Âu có hiệu lực đối với ATMP. Lúc đó chúng tôi chuyển đến Trung tâm Y học Tái tạo ở Modena. Chúng tôi đã có cơ hội làm việc cùng các bác sĩ phẫu thuật, để đảm bảo kết cấu và các cơ sở nghiên cứu diễn ra chính xác. Chính trong lần công tác này, chúng tôi đã gặp Andrea Chiesi, một doanh nhân dược phẩm trẻ tuổi. Ông quyết định tham gia, bắt đầu một kế hoạch mới, khác hẳn công việc thường ngày.

Giai đoạn 2

Sau đó, tất cả chúng tôi cùng nhau hướng tới sự chấp thuận và chứng nhận của liệu pháp. Andrea Chiesi không chỉ hỗ trợ tài chính. Ông cũng tham gia rất nhiều vào quá trình quyết định. Nhóm chúng tôi thành lập để làm việc cùng nhau và vượt qua những khó khăn. Tôi nghĩ điều này rất quan trọng đối với chúng tôi. Chúng tôi đã thành công với tư cách là một đội bởi. Vì 4 người chúng tôi (Pellegrini, De Luca, Rama và Chiesi) đã có thể gác lại những khát vọng cá nhân và hướng tới một mục tiêu chung. Tôi thậm chí có thể nói rằng sự hợp tác chặt chẽ liên quan đến thành công hơn hẳn giấy phép. Vì rất khó để làm việc nghiêm túc trong một thời gian dài như vậy.

Giai đoạn 3

Giáo sư Chris Holloway là một cộng tác viên quan trọng khác giúp nghiên cứu đạt chứng nhật. Ông vô cùng ân cần và kiên nhẫn trong thời gian khó khăn đó. Chúng tôi không thể diễn tả hết lòng biết ơn bằng lời nói.

Bà khao khát làm gì tiếp theo – sau thành công của Holoclar?

Thực tế

Nhiều dự án chữa mù lòa trong số này đã trải qua giai đoạn ‘nghiên cứu’ ban đầu và đang được tiếp tục. Chúng tôi hiện đang tập trung vào liệu pháp gen của bệnh epidermolysis bullosa. Chứng rối loạn da này hiếm gặp. Bệnh nhân bị bong tróc da khỏi cơ thể, hơi giống bệnh nhân bỏng. Chúng tôi hiện được phép thử nghiệm lâm sàng giai đoạn một / hai. Công trình này được công bố trên tờ Nature Medicine năm 2006.

Hứa hẹn

Tuy nhiên, đây là một căn bệnh hiếm gặp nên chúng tôi chỉ có một số bệnh nhân. Cho đến nay, chúng tôi thu được những kết quả tích cực. Vẫn còn rất nhiều việc phải làm trước khi dự án này có thể trở thành phương pháp điều trị hiệu quả cho những người mắc chứng rối loạn này. Đó là mục tiêu cuối cùng của dự án này. Bởi bệnh này có thể dẫn đến tình trạng mù lòa hai mắt.

Bà có lời khuyên nào cho một nhà khoa học trẻ mới khởi nghiệp trong lĩnh vực này?

Việc cần làm

Bạn không bao giờ bỏ cuộc. Bạn phải xác định đây là điều bạn muốn làm. Và bạn thích làm điều đó. Bạn phải nghĩ rằng có một giải pháp. Và bạn chỉ cần tìm ra nó. Không ngừng làm việc để hướng tới mục tiêu cuối cùng, bất kể bạn chưa tiếp cận được. Bạn phải tiếp tục cố gắng nếu gặp trở ngại và thử một cách tiếp cận khác.

Quan điểm

Tôi biết điều này không có gì mới. Nhưng tôi nghĩ nó rất quan trọng để mọi người ghi nhớ. Đây là những gì tôi nói với những người cùng làm việc với tôi trong phòng thí nghiệm. Tôi cũng nghĩ rằng làm việc cùng nhau trong một nhóm, đặc biệt là một nhóm đa giới có lợi khi bạn có được những góc nhìn khác nhau về một vấn đề. Tôi muốn nói rằng nếu bạn không quyết tâm. Bạn không bao giờ có thể gặt hái thành tựu.

Xem thêm bài viết

Nguồn: Tổng hợp